Terapias Avanzadas (CIEMAT)

Resumen de actividad

La Unidad Mixta de Terapias Avanzadas desarrolla una investigación traslacional para el desarrollo de nuevas terapias génicas y celulares de enfermedades congénitas y adquiridas de mal pronóstico. Entre ellas destacan la anemia de Fanconi, el cáncer pediátrico, la deficiencia en piruvato quinasa eritrocitaria, que se encuentran en fase avanzada de investigación clínica con vectores lentivirales desarrollados en el laboratorio y la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I, que ha sido recientemente aprobada por la FDA. Otras terapias génicas para el tratamiento de enfermedades hematológicas y hepáticas, basadas en el uso de vectores lentivirales y de edición génica se encuentran en fase de investigación preclínica. Entre las terapias celulares, destacan las basadas en células MSCs modificadas genéticamente y las basadas en linfocitos T reguladores y células CAR-T para patologías inflamatorias, autoinmunes. También se están desarrollando nuevos protocolos de inmunoterapia combinada para el tratamiento del cáncer escamoso de cabeza y cuello y de tumores cerebrales; además de tumores caracterizados por reordenamientos génicos.

Contribuciones a la sociedad

Además del desarrollo de ensayos clínicos, cuyos resultados están resultando muy satisfactorios, se desarrollan estudios preclínicos de nuevos desarrollos terapéuticos que han permitido obtener designaciones de medicamentos huérfanos y solicitudes de patentes internacionales. Asimismo, se colabora activamente con asociaciones de pacientes, tales como la Fundación Anemia de Fanconi, la Fanconi Cancer Foundation, FA Europe o Asociaciones de afectados Blackfan Diamond y deficiencia en piruvato quinasa de España, Francia, Alemania y EEUU, y la Fundación CRIS contra el cáncer, entre otras.

Colaboraciones

Además de la colaboración con el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) y con la Red Nacional de Terapias Avanzadas (TERAVplus), se incluyen destacadas colaboraciones nacionales e internacionales:

Colaboraciones con Hospitales nacionales para el desarrollo de ensayos clínicos: H. de la Fundación Jiménez Díaz (Dr. José Luis López-Lorenzo);H. Niño Jesús, Madrid (Dr. J. Sevilla); H. Vall d'Hebron, Barcelona (Dr. C. Díaz de Heredia); H. Sant Joan de Déu Barcelona (Dr. A. Catalá); H. Gregorio Marañón (Dr. C. Beléndez); Clínica Universitaria Navarra (Dr. F. Prosper); H Virgen de la Arrixaca (Dr. José M. Moraleda, Dr. José Rivera); H. Clínico de Salamanca (Dr. Sánchez-Guijo); Fundación Jiménez Díaz (Dra. Pilar Llamas, Dr. García-Olmo); H. Virgen del Rocío, Sevilla (Dr. Salvador Payan); Hospital de La Paz (Dr. Antonio Pérez Martínez).

Colaboraciones con Hospitales del extranjero para el desarrollo de ensayos clínicos: Children Hospital UCL (Dr. A. Thrasher); Los Angeles Children Hospital (Dr. D. Cohn); Children Hospital Univ Stanford (Dr. M.G. Roncarolo); Chicago Children’s Hospital (Dr. Xiao-Nan Li).

Colaboraciones nacionales para investigación preclínica: Universidad Autónoma de Barcelona y Hospital San Pau, Barcelona (Dr. J. Surrallés); CIMA, Pamplona (Dr. F. Prosper, Dra. Purificación Fortes, Dra. Marta Alonso); Instituto de Investigaciones Biomédicas-CSIC-UAM, Madrid (Dres. R. Perona y Leandro Sastre); Universidad Complutense de Madrid (Dr. Juarranz, Dra. A. Vicente); Hospital Universitario Gregorio Marañón, Madrid (Dres. R. Correa-Rocha y M. Pion); Hospital Universitario 12 de Octubre (Dr. Joaquín Martínez-López; Dr. Gargini, Dr. Luis Álvarez-Vallina); BloodGenetices (Dr. Mayka Sánchez); ViveBiotech (Dra. Marie Fertin); Universidad Pompeu Fabra (Dr. Marc Güell); Hospital Universitario Canarias, Univ. La Laguna (Dr. Eduardo Salido); H. Clínico de Salamanca (Dr. Sánchez-Guijo, Dra. Muntion); H. Niño Jesús (Dr. Manuel Ramírez, África González); Unidad Mixta IdiPAZ/CNIO de Oncohematología Pediátrica (Dr. Antonio Pérez Martínez); ISCIII-Majadahonda (Javier García Castro, Beatriz Martín Antonio); Universidad del País Vasco (Dr. JL Pedráz); Universidad de Murcia/Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria Pascual Parrilla (Dr. Javier Corral, Dra. María Eugenia de la Morena).

Colaboraciones internacionales para investigación preclínica: Rocket Pharma, USA (Dr. Gaurav Shah); Kiji Therapeutics, France-Spain (Dr. Miguel Forte); DanausGT Biotechnology (Dr. Michael Wang); ETH Zurich (Dr. Jacob Corn); Fanconi Cancer Foundation (FCF, USA); H. San Louis (Dr. Jean Soulier); Hospital Robert-Debre (Dr. Thierry Leblanc); University Medical Center Freiburg (Dr. Charlotte Niemeyer); SR-TIGET de Milán (Dr. Luigi Naldini; University of Freiburg, Institute for Transfusion Medicine and Gene Therapy (Dr. Toni Cathomen); Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlínico (Dra. Paola Bianchi); Harvard University (Dr. David R. Liu); University of Minnesota (Dr. Branden Moriarity); Fred Hutch Cancer Center (Hans-Peter Kiem); St. Vincent's Institute Fitzroy (Dr. Andrew Deans); Stanford University (Dr. Matthew Porteus); Utrech University Hospital (Dr. Richard van Wijk); Revertium Therapeutics (Dr. Nidhi Jyotsana and Vishal Suri), Vagelos College – Columbia (Maksim Mamonkin).

Tesis doctorales

TECN E INNOV SAN-TERAPIAS AVANZADAS-02-TESIS

Relación de publicaciones ordenadas por fecha de publicación

Outcomes of two distinct T-cell depletion strategies in haploidentical vs unrelated donor pediatric HSCT: A single-center retrospective analysis.

Sisinni L, León-Triana O, Artazcoz MF, Guariento M, Real de Asua IF, Del Castillo YM, Del Campo PL, Sanchez DB, Durán CM, Pedreño JM, Kabat MG, Pérez-Martínez A.

Leuk Res. 2025 Dec 23.160:108150.

PMID: 41447850

FI: 2,2

http://dx.doi.org/10.1016/j.leukres.2025.108150

Selective genome editing of amplified oncogenes triggers immunogenic cell death and tumor remodeling.

Nieto-Sanchez A, Martinez-Lage M, Puig-Serra P, Carpintero S, Alonso-Yanez A, Ojeda-Walczuk P, Ibañez-Navarro M, Pita G, Moya FJ, Moreno C, Martin MC, Alonso R, Nuñez-Torres R, Sanchez-Arevalo Lobo VJ, Alonso-Guirado L, Malats N, Gonzalez-Neira A, Fernandez L, Roda-Navarro P, Torres-Ruiz R, Rodriguez-Perales S.

Mol Cancer. 2025 Dec 22.

PMID: 41430241

FI: 33,9

http://dx.doi.org/10.1186/s12943-025-02542-0

Harnessing DNA barcoding to enhance and sustain polyclonality in gene-edited hematopoietic stem cells.

Ojeda-Perez I, Bustos A, Selvaraj S, Fañanas-Baquero S, Alberquilla-Fernandez O, Serrano LJ, Bonafont J, Garcia-Torralba A, Torres-Ruiz R, Rodriguez-Perales S, Lang V, Trigueros C, Mayo-Garcia R, Quintana-Bustamante O, Porteus M, Sánchez-Dominguez R, Segovia JC.

Mol Ther Methods Clin Dev. 2025 Dec 11.33(4):101615.

PMID: 41245217

FI: 4,7

http://dx.doi.org/10.1016/j.omtm.2025.101615

The repressor Capicua is a barrier to lung tumor development driven by Kras/Trp53 mutations.

Ballesteros-González I, Hernández-Navas I, Brehey O, Lechuga CG, Salmón M, Scotece M, Velasco-Vicente R, Flores-Gómez AA, Cebriá A, Simón-Carrasco L, Jiménez G, Musteanu M, Guerra C, Domínguez O, Caleiras E, Blanco-Aparicio C, Pons T, Ferrer I, Paz-Ares L, Torres-Ruiz R, Rodríguez-Perales S, Barbacid M, Drosten M.

EMBO Mol Med. 2025 Dec.17(12):3377-3406.

PMID: 41219537

FI: 8,3

http://dx.doi.org/10.1038/s44321-025-00326-z

Lentiviral-mediated panErbB CAR-T cell therapy against head and neck squamous cell carcinomas for patients with Fanconi anemia.

López A, Charbonnier D, Vela P, Díez B, Río P, Sánchez R, Alberquilla O, Martín-Antonio B, Minguillón J, Esquinas E, García-Escudero R, Errazquin R, Del Marro S, Pascual A, Lorz C, Juarranz Á, Barahona A, Balmaña J, Maher J, Bueren JA, Casado JA.

Mol Ther Oncol. 2025 Dec 18.33(4):201060.

PMID: 41141364

FI: 5,3

http://dx.doi.org/10.1016/j.omton.2025.201060

Case Report: Eltrombopag in mosaic and gene therapy-treated patients with Fanconi anemia.

Zubicaray J, Iriondo J, Sebastián E, Sanz A, Rio P, Soulier J, San Román S, Uriz JJ, Navarro S, Nicoletti E, Bueren JA, Schwartz JD, Sevilla J.

Front Pediatr. 2025.13:1625751.

PMID: 40861050

FI: 2

http://dx.doi.org/10.3389/fped.2025.1625751

Excessive glycosylation drives thoracic aortic aneurysm formation through integrated stress response.

Rochano-Ortiz A, San Sebastián-Jaraba I, Zamora C, Simó C, García-Cañas V, Martínez-Albaladejo S, Fernández-Gómez MJ, Marcos-Ríos D, Martínez-Núñez P, Martín-Lorenzo M, Velho TR, Ruíz-Rodríguez MJ, Leal-Zafra A, Gabandé-Rodríguez E, Martínez-Martínez S, Guala A, Lorenzo Ó, Blanco-Colio LM, Martín-Ventura JL, Álvarez-Llamas G, Aldamiz-Echevarría G, Teixidó-Tura G, Forteza A, Nistal JF, Redondo JM, Méndez-Barbero N, Mittelbrunn M, Oller J.

Eur Heart J. 2025 Dec 01.46(45):4988-5005.

PMID: 40720766

FI: 35,7

http://dx.doi.org/10.1093/eurheartj/ehaf556

Improving the therapeutic profile of MSCs: Cytokine priming reduces donor-dependent heterogeneity and enhances their immunomodulatory capacity.

Valencia J, Yáñez RM, Muntión S, Fernández-García M, Martín-Rufino JD, Zapata AG, Bueren JA, Vicente Á, Sánchez-Guijo F.

Front Immunol. 2025.16:1473788.

PMID: 40034706

FI: 5,9

http://dx.doi.org/10.3389/fimmu.2025.1473788

Fate and function of exogenously administered mesenchymal stromal cells: current insights and future directions.

Shokoohmand A, Patel NM, Braid L, Dominici M, Heng TSP, Ankrum JA, Barua J, Caicedo A, Creane M, Davies L, Dos Santos CC, Enes SR, English K, Farge D, Fernández-García M, Galipeau J, Kadri N, Khoury M, Kilfeather S, Krampera M, Krasnodembskaya A, Lalu M, Blanc KL, Moll G, Nolta J, O'Kane C, Rocco PRM, Shi Y, Weiss DJ, Viswanathan S.

Cytotherapy. 2025 Nov 15:102007.

PMID: 41420629

FI: 3,2

http://dx.doi.org/10.1016/j.jcyt.2025.102007

GMP-compliant manufacturing of allogeneic peripheral blood CAR-NK cells for the treatment of acute myeloid leukemia.

Córdoba-Espejo L, Sánchez-Vega L, García-Ortiz A, Castellano E, Oliva R, Ortiz-Ruiz A, Gil-Alós D, Del Moral P, Fernández A, Sanjurjo D, López-García S, Perpiña U, Canals JM, Lee DA, Powell DJ, Alonso R, Río P, Paciello ML, Valeri A, Leivas A, Martínez-López J.

Cytotherapy. 2025 Nov 16.28(2):101968.

PMID: 41386018

FI: 3,2

http://dx.doi.org/10.1016/j.jcyt.2025.07.009

Metabolic Rigidity as a Mechanical Barrier to Malaria: Flickering Loss in PKLR-Deficient Erythrocytes.

Hernando-Ospina N, Calero M, Solís G, Azcárate IG, Herráez-Aguilar D, Caselli N, Moleiro LH, Segovia JC, Bautista JM, Monroy F.

FASEB J. 2025 Nov 30.39(22):e71234.

PMID: 41258954

FI: 4,2

http://dx.doi.org/10.1096/fj.202502505R

Base edited skin equivalents with clinical potential for ex vivo correction of recessive dystrophic epidermolysis bullosa.

Bassons-Bascuñana A, Duarte B, Méndez-Jiménez E, Ugalde L, Sanabria-Betrián P, Aussel C, Peña-Gutiérrez I, Olalla-Sastre B, Ammann S, Cathomen T, Del Rio M, Río P, Larcher F, López-Manzaneda S.

Mol Ther. 2025 Nov 17.

PMID: 41254941

FI: 12

http://dx.doi.org/10.1016/j.ymthe.2025.11.023

A presumed mouse parvovirus with overlooked high toxicity for human primitive CD34+ hematopoietic precursors in vitro and in bone marrow-humanized mice.

Segovia JC, Ramírez JC, Río P, Lotufo CM, López-Bueno A, Calvo-López T, Lamana ML, Sandonís V, Balas A, Bautista JM, Abad P, Azcárate IG, Lopez Lorenzo JL, Jalilian FA, Amini R, Kinnunen PM, Jokelainen P, Mohanraj U, Söderlund-Venermo M, Almendral JM.

Microbiol Spectr. 2025 Oct 27.13(12):e0233925.

PMID: 41143413

FI: 3,8

http://dx.doi.org/10.1128/spectrum.02339-25

GPR41 and GPR43 modulate rodent pancreatic α-cell function and growth.

Sánchez-Roncero A, Fernández-Marcelo T, Pérez-Serna AA, Martínez-Oca P, Alberquilla-Fernández O, Sánchez-Domínguez R, Segovia JC, Escrivá F, Gálvez BG, Álvarez C, Marroqui L, Fernández-Millán E.

Life Sci. 2025 Oct 15.379:123913.

PMID: 40818660

FI: 5,1

http://dx.doi.org/10.1016/j.lfs.2025.123913

New insights into thiopurine toxicity: The contribution of rare XDH variants to myelotoxicity.

Tejera-Pérez H, Velasco-Ruiz A, Chaparro M, Núñez-Torres R, Pita G, Alonso MR, Herráez B, Álvarez N, Cortina-Martin C, Puig-Serra P, Torres-Ruiz R, Rodriguez-Perales S, Ricart E, Mañosa M, Márquez L, Martín-Arranz MD, Zabana Y, Guardiola J, Giordano A, Piqueras M, Iglesias E, Calvet X, Lucendo AJ, Busquets D, Ordás I, Calafat M, Domènech E, Gisbert JP, Gonzalez-Neira A, ENEIDA Project of GETECCU.

Biomed Pharmacother. 2025 Oct.191:118446.

PMID: 40812208

FI: 7,5

http://dx.doi.org/10.1016/j.biopha.2025.118446

HSC engraftment is enhanced by combining mobilization with anti-C-Kit and Anti-CD47-based conditioning in hematopoietic transplant.

Ojeda-Perez I, Alberquilla-Fernandez O, García-Torralba A, Lopez-Santalla M, Sánchez-Domínguez R, Segovia JC.

Mol Ther. 2025 Oct 01.33(10):5044-5060.

PMID: 40676835

FI: 12

http://dx.doi.org/10.1016/j.ymthe.2025.07.012

Eltrombopag for Bone Marrow Failure in Fanconi Anemia: Results From the Phase II Clinical Trial FANCREV.

Iriondo J, Zubicaray J, Río P, Català A, Solsona M, Sanz A, Gómez A, Sebastián E, de la Cruz A, Galán A, Navarro S, Larcher L, de Andoin NG, Uriz JJ, Vagace JM, Gonzalez de Pablo J, Pujol MR, Nicoletti E, Surrallés J, Martín-Prado S, Schwartz JD, Soulier J, Bueren JA, Sevilla J.

Eur J Haematol. 2025 Oct.115(4):403-412.

PMID: 40665878

FI: 2,3

http://dx.doi.org/10.1111/ejh.70007

A Novel Early Memory-Enriched Allogeneic NKG2D CAR-T Cell Therapy Based on CRISPR/Cas9 Technology for Solid Tumors.

Aparicio C, Queipo M, Belver M, Espeso F, Serna-Pérez J, Enríquez-Rodríguez L, Acebal C, Martín-Muñoz Á, Valeri A, Leivas A, Río P, Powell DJ, Lobo-Valentín R, Arrabal D, Martínez-López J, Sánchez A, de la Fuente MÁ, González-Vallinas M.

Cancers (Basel). 2025 Sep 30.17(19).

PMID: 41097713

FI: 4,4

http://dx.doi.org/10.3390/cancers17193186

Advancements in Nonviral Gene Editing Strategies for Rare Diseases.

Pérez-Maroto J, Sepp-Lorenzino L, Castaño-Esteban D, Palacios D, Sot B.

Hum Gene Ther. 2025 Sep.36(17-18):1118-1137.

PMID: 40887819

FI: 4

http://dx.doi.org/10.1177/10430342251372056

Risk and Benefit Assessment of Gene Therapy with Lentiviral Vectors and Hematopoietic Stem Cells: The Skysona Case.

Puig-Serra P, Hinckley-Boned A, Tristán-Manzano M, Rio P, Torres-Ruiz R, Rodriguez-Perales S, Martín F.

Hum Gene Ther. 2025 Sep.36(17-18):1159-1172.

PMID: 40887817

FI: 4

http://dx.doi.org/10.1177/10430342251372474

Regulatory Strategies for Accelerating the Translation of Gene Therapies to Clinical Practice: Focus on GMO Considerations.

Delgadillo J, Martin F, Carmona G, Canals JM, Rio P, Eguizabal C, Prosper F, Avendaño-Solá C.

Hum Gene Ther. 2025 Sep.36(17-18):1154-1158.

PMID: 40838843

FI: 4

http://dx.doi.org/10.1177/10430342251372063

Targeting olfactory receptor OR2AT4: An innovative aptamer-based treatment for hair growth promotion.

Mataix M, Illera N, Hidalgo I, Arriba MDC, Martín E, Fernández G, González C, Larcher F, González VM, Rio MD, Jiménez F, Carretero M.

Mol Ther Nucleic Acids. 2025 Sep 09.36(3):102608.

PMID: 40686857

FI: 6,1

http://dx.doi.org/10.1016/j.omtn.2025.102608

Tandem CD19/CD22 CAR T-cells as potential therapy for children and young adults with high-risk r/r B-ALL.

González-Martínez B, Galán-Gómez V, Navarro-Zapata A, Mirones-Aguilar I, Cobo M, Pernas-Sánchez A, Vallejo S, Sánchez-Zapardiel E, León-Triana O, Echecopar C, Martínez-Romera I, Guerra-García P, San Román-Pacheco S, Escudero A, Izquierdo E, Izquierdo M, Naharro S, Martín-Ayuso A, Bareke H, París-Muñoz A, Hu P, Schneider D, Orentas RJ, Minguillón J, Pérez-Martínez A.

EBioMedicine. 2025 Aug.118:105872.

PMID: 40753722

FI: 10,8

http://dx.doi.org/10.1016/j.ebiom.2025.105872

CAR-T cells targeting CCR9 and CD1a for the treatment of T cell acute lymphoblastic leukemia.

Tirado N, Fidyt K, Mansilla MJ, Garcia-Perez A, Martínez-Moreno A, Vinyoles M, Alcain J, García-Peydró M, Roca-Ho H, Fernandez-Fuentes N, Guerrero-Murillo M, Falgàs A, Velasco-Hernandez T, Bueno C, Panelli P, Mulens-Arias V, Apostolov A, Engel P, González EA, Vick B, Jeremias I, Caye-Eude A, Baruchel A, Cavé H, Genescà E, Ribera J, Díaz-Beyá M, Martínez-Sánchez MV, Fuster JL, Escudero López A, Minguillón J, Pérez-Martínez A, Ramírez-Orellana M, Torrebadell M, Díaz VM, Toribio ML, Sánchez-Martínez D, Menéndez P.

J Hematol Oncol. 2025 Jul 01.18(1):69.

PMID: 40598348

FI: 40,4

http://dx.doi.org/10.1186/s13045-025-01715-0

A heterozygous CEBPA mutation disrupting the bZIP domain in a RUNX1 and SRSF2 mutational background causes MDS disease progression.

Almaghrabi R, Alyahyawi Y, Keane P, Mian SA, Habel K, Atkinson A, Ward C, Bayley R, Sargas C, Menendez P, Murphy GJ, Sobahy T, Baghdadi MA, Flemban AF, Kabrah SM, Torres-Ruiz R, Papapetrou EP, Akerman I, Raghavan M, Barragan E, Bonnet D, Bonifer C, Garcia P.

Nat Commun. 2025 Jul 01.16(1):5489.

PMID: 40593493

FI: 15,7

http://dx.doi.org/10.1038/s41467-025-60192-8

An unbiased genomewide screen uncovers 7 genes that drive hematopoietic stem cell fate from mouse embryonic stem cells.

Palma LG, Kartha GM, Maqueda M, Barrero M, Canton E, Iglesias A, González J, Herrero-Molinero P, Torres-Ruiz R, Payer B, Bueno C, Menéndez P, Espinosa L, Bigas A.

Blood. 2025 Jul 17.146(3):328-340.

PMID: 40209065

FI: 23,1

http://dx.doi.org/10.1182/blood.2024027742

The tumor suppressor HNRNPK induces p53-dependent nucleolar stress to drive ribosomopathies.

Aguilar-Garrido P, Velasco-Estévez M, Navarro-Aguadero MÁ, Otero-Sobrino Á, Ibáñez-Navarro M, Marugal MÁ, Hernández-Sánchez M, Malaney P, Rodriguez A, Benitez O, Zhang X, Aitken MJ, Ortiz-Ruiz A, Megías D, Pérez M, Mata G, Gomez J, Lafarga M, Domínguez O, Graña-Castro O, Caleiras E, Ximénez-Embun P, Isasa M, de Andres PJ, Rodríguez-Perales S, Torres-Ruiz R, Revilla E, García-Martín RM, Azorín D, Zubicaray J, Sevilla J, Sirozh O, Lafarga V, Martínez-López J, Post SM, Gallardo M.

J Clin Invest. 2025 Jun 16.135(12).

PMID: 40338663

FI: 13,6

http://dx.doi.org/10.1172/JCI183697

In vivo haemopoietic stem cell gene therapy enabled by postnatal trafficking.

Milani M, Fabiano A, Perez-Rodriguez M, Hernandez RJ, Zecchillo A, Zonari E, Ottonello S, Basso-Ricci L, Canepari C, Volpin M, Iannello V, Capo V, Quaranta P, Seffin L, Russo F, Biffi M, Ormoli L, Brombin C, Carlucci F, Forlino A, Filibian M, Montini E, Scala S, Villa A, Bueren JA, Rio P, Aiuti A, Cantore A, Naldini L.

Nature. 2025 May 28.

PMID: 40437086

FI: 48,5

http://dx.doi.org/10.1038/s41586-025-09070-3

Safe and Efficacious Permanent Removal of Large COL7A1 Exons for Gene Reframing as a Reliable Therapeutic Strategy for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa.

López-Manzaneda S, Mencía Á, Bonafont J, Bassons-Bascuñana A, García M, Nyström A, Duarte B, Llames S, Murillas R, Modamio-Hoybjor S, Morín M, Soletto L, Escamez MJ, Moreno-Pelayo MA, Rio MD, Larcher F.

Hum Gene Ther. 2025 May 28.

PMID: 40432605

FI: 4

http://dx.doi.org/10.1089/hum.2024.238

Lentiviral Gene Therapy for Severe Leukocyte Adhesion Deficiency Type 1.

Booth C, Sevilla J, Almarza E, Kuo CY, Zubicaray J, Terrazas D, O'Toole G, Chitty-Lopez M, Choi G, Nicoletti E, Long-Boyle J, Fernandes A, Chetty K, De Oliveira S, Banuelos C, Xu-Bayford J, Bastone AL, John-Neek P, Jackson C, Moore TB, Gilmour K, Schambach A, Rothe M, Kasbekar S, Rao GR, Patel K, Shah G, Thrasher AJ, Bueren JA, Schwartz JD, Kohn DB.

N Engl J Med. 2025 May 01.392(17):1698-1709.

PMID: 40305711

FI: 78,5

http://dx.doi.org/10.1056/NEJMoa2407376

CD19 CAR-T cell therapy in a pediatric patient with MDA5+ dermatomyositis and rapidly progressive interstitial lung disease.

París-Muñoz A, Alcobendas-Rueda RM, Verdú-Sánchez C, Udaondo C, Galán-Gómez V, González-Martínez B, Menéndez JJ, Martínez-Romera I, Minguillón J, Pertíñez L, de Manuel-Gómez C, de la Cruz-Benito A, Sanz-Rupérez A, Remesal A, Cámara C, Sánchez-Zapardiel E, Del Pino-Molina L, Gómez-Zamora A, Serrano-Olmedo MG, Español-Rego M, Ruiz de Valbuena M, Climent F, Dorao P, Ríos-Blanco JJ, Andrade JD, Ruiz-Zurita G, Fernández-García MA, Pérez-Martínez A.

Med. 2025 Apr 25:100676.

PMID: 40306284

FI: 11,8

http://dx.doi.org/10.1016/j.medj.2025.100676

Donor insertion into CX3CR1 allows epigenetic modulation of a constitutive promoter on hematopoietic stem cells and its activation upon myeloid differentiation.

Ramos-Hernández I, Fuster-García C, Aguilar-González A, Lozano-Vinagre ML, Guenechea-Amurrio G, Sanchez-Luque FJ, Gonçalves MAFV, Cathomen T, Muñoz P, Molina-Estévez FJ, Martín F.

Nucleic Acids Res. 2025 Apr 22.53(8).

PMID: 40298109

FI: 13,1

http://dx.doi.org/10.1093/nar/gkaf344

Siltuximab for the treatment of early complications after chimeric antigen receptor T-cell therapy for acute lymphoblastic leukemia in children, adolescents, and young adults.

Galán-Gómez V, González-Martínez B, Alonso-Saladrigues A, Rives S, Herrero B, Kwon M, Sánchez-Pina J, Minguillón J, Martínez-Romera I, Mirones Aguilar I, Mestre-Durán C, Casado G, Sánchez-Martín M, Echecopar C, González-Pérez C, León-Triana O, Aguirre-Portolés C, Molinos-Quintana Á, Barba P, Balsalobre P, Pérez-Martínez A.

Exp Hematol Oncol. 2025 Apr 02.14(1):49.

PMID: 40176077

FI: 13,5

http://dx.doi.org/10.1186/s40164-025-00638-3

The impact of a high fat diet and platelet activation on pre-metastatic niche formation.

Hergueta-Redondo M, Sánchez-Redondo S, Hurtado B, Santos V, Pérez-Martínez M, Ximénez-Embún P, McDowell SAC, Mazariegos MS, Mata G, Torres-Ruiz R, Rodríguez-Perales S, Martínez L, Graña-Castro O, Megias D, Quail D, Quintela-Fandino M, Peinado H.

Nat Commun. 2025 Apr 02.16(1):2897.

PMID: 40175356

FI: 15,7

http://dx.doi.org/10.1038/s41467-025-57938-9

Elucidating Immune Cell Changes in Celiac Disease: Revealing New Insights from Spectral Flow Cytometry.

Gómez-Aguililla S, Farrais S, Senosiain C, López-Palacios N, Arau B, Ruiz-Carnicer Á, Sánchez-Domínguez R, Corzo M, Casado I, Pujals M, Bodas A, Sousa C, Núñez C.

Int J Mol Sci. 2025 Mar 21.26(7).

PMID: 40243487

FI: 4,9

http://dx.doi.org/10.3390/ijms26072877

Generation and GMP scale-up of human CAR-T cells using non-viral Sleeping Beauty transposons for B cell malignances.

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