Unidad de Investigación Clínica y Ensayos Clínicos (UICEC)

Personal

• Jefa de la unidad
  Lucía Llanos Jiménez
• Gestión de proyectos y monitorización
  Mireia Arcas Tomeo (Coordinadora)
  Isabel Villalba Juarez
  Eva Cerezo Martin
• Study Coordinators/Data Entry
  Rocío Cortés García
  Andrea Martinez Ramas
• Enfermeras de Investigación clínica
  Gloria Aranaz López
  Iris Moreno Viera
  Sarai Urbiola Sarasola
• Dirección de la unidad y Responsable institucional
  Carmen Ayuso García

Ubicación y contacto

C/ del Maestro Ángel Llorca, 6. Bajo B. Edificio alto. 28003-Madrid (España)

Teléfono: 915504800/Extensión 3245-3214

Email: lucia.llanos@fjd.es

Funciones y objetivos

La UICEC-FJD está integrada en la Plataforma ISCIII de apoyo a la Investigación Clínica, que cuenta con la financiación del Instituto Carlos III dentro de la Convocatoria de la Acción Estratégica en Salud 2013-2016, del Programa Estatal de Investigación Orientada a los Retos de la Sociedad, en el marco del Plan Estatal de Investigación Científica y Técnica y de Innovación 2013-2016 (PT13/002/0019), que fue renovada en 2017 (PT17/0017/0022), en la Convocatoria de Plataformas ISCIII de apoyo a la I+D+I en Biomedicina y Ciencias de la Salud de la Acción Estratégica en Salud 2017-2020 (PT20/00142), y 2021-2023 (PT23/00119) para el periodo 2024-2026, por lo que continuará formado parte de la Plataforma ISCIII de soporte para la Investigación Clínica.

La Unidad de Investigación Clínica y Ensayos Clínicos (UICEC-FJD) tiene como principales funciones:

• Colaborar con cualquier Investigador del Instituto que lo solicite en el desarrollo de proyectos de investigación independiente o de Promotor no comercial. Para ello, ponemos a su disposición servicios de apoyo científico, metodológico, ético-legal, clínico (médico y de enfermería) y logístico en función de las necesidades identificadas y los recursos disponibles en cada proyecto.

• Dar soporte a la Investigación Comercial, fundamentalmente a ensayos clínicos, pero también a estudios con otros diseños, con el objetivo de agilizar y facilitar el desarrollo de los mismos en nuestra Institución, para que los resultados de la investigación sean siempre de la mayor calidad y en el menor tiempo posible.

Dentro de los principales objetivos de la Plataforma se encuentran los siguientes:

• Identificar las necesidades de salud de los pacientes y priorizarlas.
• Promover la obtención de resultados de investigación clínica de calidad, que puedan transferirse a la práctica clínica y que contribuyan al desarrollo y la innovación asistencial.
• Asegurar que la investigación clínica cumple con los requisitos éticos y legales, facilitando herramientas y servicios comunes transversales que permitan la puesta en marcha y desarrollo de proyectos de forma segura, eficaz y eficiente.
• Realizar investigación clínica de excelencia, en el diseño y método de los proyectos, así como en su ejecución, obtención y difusión de resultados.
• Contribuir a la formación de los profesionales sanitarios en los aspectos metodológicos, éticos y legales de la investigación clínica.

Cartera de servicios

La UICEC FJD ofrece colaboración en las siguientes etapas de un proyecto de investigación, en función del estado de desarrollo del mismo y la ayuda solicitada:

• Apoyo científico-metodológico (en colaboración con la Unidad de Epidemiología y Estadística):

▪ Planteamiento del estudio, con la elaboración de una propuesta de proyecto sobre la que se trabajará conjuntamente para concretar:

▪ Justificación, Hipótesis y Objetivos.

▪ Diseño del estudio.

▪ Población a estudio: criterios de inclusión y exclusión, cálculo del tamaño muestral.

▪ Preparación de tablas de aleatorización.

▪ Desarrollo del estudio.

▪ Plan de análisis estadístico y análisis estadístico.

▪ Interpretación y presentación de resultados (tablas, gráficas, etc.).

▪ Docencia sobre herramientas estadísticas.

• Apoyo en la Gestión del Estudio:

▪ Elaboración del protocolo y sus anexos.

▪ Asesoría sobre requisitos ético-legales y documentación de un estudio.

▪ Evaluación de los aspectos económicos de un proyecto de Investigación.

▪ Contratación del seguro.

▪ Puesta en marcha: presentación a CEIC y AEMPS.

▪ Apoyo en el reclutamiento de pacientes.

▪ Monitorización del estudio.

▪ Control de calidad del estudio.

▪ Elaboración del informe final.

▪ Asesoría sobre cumplimiento de BPCs.

▪ Procedimientos de enfermería: toma de constantes, ECG, otros procedimientos según necesidades del estudio, extracción, procesamiento, almacenaje y envío de muestras biológicas.

▪ Notificación de Reacciones Adversas.

Resumen de la actividad 2024

• Durante 2024 se mantiene una actividad creciente en la actividad de la Unidad, tal y como se muestra en la figura adjunta. Se ha prestado apoyo a 160 estudios (47 de ellos nuevos):

- 123 de promotor comercial, en función de las necesidades, en tareas de puesta en marcha, coordinación del estudio, entrada de datos, procedimientos de enfermería y gestión de muestras biológicas.

- 37 estudios de promotor independiente, según las necesidades, en tareas de asesoría científica, gestión y desarrollo del proyecto y/o monitorización.

7.8-UICEC

De los 160 estudios a los que se ha prestado apoyo, 66 pertenecen al Servicio de Hematología (41,3%), 26 al Servicio de Nefrología (16,3%), 14 al Servicio de Oftalmología (8,8%), 11 al Servicio de Reumatología (6,9%), 9 al Servicio de Neumología (5,6%), 6 al Servicio de Cirugía General/Terapias avanzadas (3,8%), 5 al Servicio de Digestivo (3,1%), 5 al Servicio de Dermatología (3,1%), 4 al Servicio de Pediatría (2,5%), 3 al Servicio de Cardiología (1,9%) y 3 al Servicio de Medicina Interna (1,9%), entre otros.

• También se ha prestado apoyo metodológico más breve en aproximadamente 36 proyectos de investigación independiente, en actividades de consulta y asesoría en diferentes aspectos del planteamiento y diseño del estudio, redacción del protocolo, presentación al Comité de Ética, apoyo en la respuesta a las aclaraciones solicitadas, así como en la redacción de proyectos para su presentación de solicitudes a convocatorias de financiación públicas y privadas.
• La UICEC también participa de forma activa en otras actividades de investigación del IIS-FJD, entre las que se encuentran:

- Asesoramiento científico a los grupos asociados al IIS-FJD.

- Vocalía en la Comisión de Investigación del IIS-FJD.

- Jefatura de la Secretaría Técnica del CEIm/CEI-FJD.

- Secretaría del Comité de Integridad Científica del IIS-FJD.

- Gestión del alta de usuarios para registro de estudios en www.clinicaltrials.gov.

- Organización bienal y participación como profesorado del Curso de Buenas Prácticas en Investigación del IIS-FJD.

- Durante el año 2024, se ha participado en la organización y docencia de las siguientes actividades:

ο 19ª Jornada Internacional sobre Investigación Traslacional y Medicina Personalizada de Precisión Aplicación clínica de la Inteligencia Artificial. Organizado por IIS-FJD en colaboración con Fundación Roche. 1 de febrero de 2024. Dra. Lucía Llanos participa como ponente.

ο Curso teórico-práctico sobre la evaluación de los aspectos metodológicos, éticos y legales de la Investigación Genética. 12 y 13 de marzo de 2024. Organizado por el CEIm Regional de la CAM, Coordinado por Dra. Carmen Ayuso, Dra. Lucía Llanos participa como ponente.

ο 7ª Jornada sobre Integridad Científica: Plagio, Inteligencia Artificial Generativa e Integridad Científica, el día 27 de noviembre de 2024, en formato mixto presencial y telemático. Asistieron 74 personas y cumplimentaron la encuesta de satisfacción 35 (47%), con una valoración global media de 3,6/4. Organización y ponente: Dra. Lucía Llanos.

ο 9ª Edición de la Jornada "Acercando la ciencia a las escuelas: Investigación clínica y desarrollo de vacunas" para alumnos de Bachillerato, con la participación de aproximadamente 200 alumnos de 5 IES. Organizada en colaboración con Farmaindustria. 10 de diciembre de 2024.

ο Colaboradora clínica docente en 5º curso de medicina UAM, asignaturas Investigación Clínica Experimental y Farmacología Clínica.

ο Profesorado en Máster en monitorización y coordinación de ensayos clínicos, organizado por la Fundación Teófilo Hernando (Título propio de la universidad autónoma de Madrid.

ο Profesorado en Máster Universitario en Cuidados Avanzados del Paciente en Anestesia, Reanimación y Tratamiento del Dolor, Escuela Universitaria de Enfermería FJD-UAM.

ο 1 tesis dirigida que se ha defendido en nov de 2024.

Proyección científica 2024

• Congresos Internacionales

Changing The Natural History Of Pyruvate Kinase Deficiency With Lentiviral-Mediated Gene Therapy: Results Of A Global Phase 1 Study. Julian Sevilla, Ami Shah, José Luis López Lorenzo, Susana Navarro, Lucia Llanos, Begoña Pérez de Camino Gaisse, Sol Sanchez, Josune Zubicaray, Bertil Glader, May Chien, Oscar Quintana Bustamante, Marta González-Vicent, June Iriondo, Michael Rothe, Antonella Bastone, Philipp John-Neek, Axel Schambach, Miriam Zeini, Grace Choi, Eileen Nicoletti, Gayatri Rao, Maria Grazia Roncarolo, Juan Bueren, Jonathan Schwartz, Jose C Segovia. 29th European Hematology Association Congress. Junio 2024, Madrid.

Gene Therapy for Adult and Pediatric Patients With Severe Pyruvate Kinase Deficiency: Results From a Global Study of RP-L301. JL López Lorenzo; J Sevilla; AJ Shah; S Navarro; L Llanos; B Pérez de Camino Gaisse; S Sanchez; J Zubicaray;B Glader; M Chien; O Quintana Bustamante; M González-Vicent; J Iriondo; M Rothe; AL Bastone; P John-Neek; A Schambach; M Zeini; G Choi; E Nicoletti; GR Rao; MG Roncarolo; JA Bueren; JD Schwartz; JC Segovia. European Society of Gene & Cell Therapy. Octubre 2024 I La Nuvola, Rome.

RP-L301, a Lentiviral-Mediated Gene Therapy for Pyruvate Kinase Deficiency (PKD): A Phase 2 Clinical Trial Design. Ami J Shah, José Luis López Lorenzo, Rachael F Grace, E J van Beers, M Bartels, Andreas Glenthoej, Susana Navarro, Lucia Llanos, Begoña Pérez de Camino Gaisse, Sol Sanchez, Josune Zubicaray, May Chien, Oscar Quintana Bustamante, M González-Vicent, June Iriondo, Miriam Zeini, Grace Choi, Eileen Nicoletti, Maria Chitty-Lopez, Gayatri R Rao, Juan Bueren, Jonathan D Schwartz, Jose Carlos Segovia, Julián Sevilla. 66TH Annual Meeting of the American Hematology Society, San Diego, EEUU, diciembre 2024.

• Congresos Nacionales

Despistaje de comorbilidades en pacientes con hidrosadenitis supurativa. Daniella Cullen Aravena, Jimena Sanz Bueno, Lucía Llanos Jiménez, Susana Pedreira Massa, Marta Monedero García y María del Carmen Fariña Sabaris. Comunicación oral en el Congreso Nacional de Dermatología y Venereología, mayo de 2024.

Terapia génica para pacientes adultos y pediátricos con deficiencia grave de piruvato quinasa: resultados del estudio global con RP-L301. Julián Sevilla Navarro et al. Congreso de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia, Mallorca, octubre 2024.

• Publicaciones

Cyclosporin A as an Add-On Therapy to a Corticosteroid-Based Background Treatment in Patients with COVID-19: A Multicenter, Randomized Clinical Trial.

Llanos Jiménez L, Alvarez-Alvarez B, Fonseca Aizpuru E, Peces-Barba G, Pindao Quesada G, Rodríguez Nieto MJ, Ruiz-Hornillos FJ, Seijo Maceiras L, Robles Barrena I, Mena-de-Cea A, Meijide-Míguez H, Sánchez-Pernaute O, CSACOVID-IISFJD Team.

J Clin Med. 2024 Sep 04.13(17).

PMID: 39274454

FI: 3

Effect of Diflunisal in Patients with Transthyretin Cardiomyopathy: A Pilot Study.

Camblor Blasco A, Devesa A, Nieto Roca L, Gómez-Talavera S, Lumpuy-Castillo J, Pello Lázaro AM, Llanos Jiménez L, Sánchez González J, Lorenzo Ó, Tuñón J, Ibáñez B, Aceña Á.

J Clin Med. 2024 Aug 25.13(17).

PMID: 39274245

FI: 3

Serum Biomarkers and Their Association with Myocardial Function and Exercise Capacity in Cardiac Transthyretin Amyloidosis.

Nieto-Roca L, Camblor Blasco A, Devesa A, Gómez-Talavera S, Balaguer-Germán J, Lumpuy-Castillo J, Pello AM, Dhier LM, Lapeña G, Jiménez LL, Lorenzo Ó, Tuñón J, Ibáñez B, Aceña Á.

J Cardiovasc Dev Dis. 2024 Apr 30.11(5).

PMID: 38786964

FI: 2,4

• Proyectos

Entre los 37 proyectos de promotor independiente en los que se ha colaborado durante 2024, se detallan a continuación los 22 que cuentan con financiación competitiva de origen público (nacional o internacional), especificando aquellos en los que el IIS-FJD es Promotor y aquellos en los que participa como colaborador, así como el IP en nuestro centro:

1. 1. Ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, para evaluar el efecto de la vitamina D sobre el remodelado ventricular en pacientes con infarto agudo de miocardio: ensayo VITDAMI (Vitamin D In Acute Myocardial Infarction). Estudio FJD-VITDAMI-14-01: Instituto de Salud Carlos III (PI14/1567), RETOS y Sociedad Española de Cardiología. Promotor: IIS-FJD. IP: José Tuñón Fernández.
   2. No-More-Amputations (Estudio NOMA). Instituto de Salud Carlos III (PIC18/00010), Convocatoria de Ensayos Clínicos Independientes en Terapias Avanzadas. Promotor: IIS-FJD. IP: Damián García Olmo.
   3. Estudio multicéntrico, longitudinal y observacional de historia natural para evaluar la progresión de la enfermedad en pacientes con síndrome de Usher tipo 1B (USH1B). Estudio TIGEM3-UshTher-NHS. Promotor: Fundación Telethon, con financiación de la Comisión Europea. IP en IISFJD: Carmen Ayuso García.
   4. DBAGenecure: Terapia génica para la anemia de Blackfan Diamond mediante vectores lentivirales: estudios preclínicos de seguridad y eficacia. Promotor: IISFJD. European Joint Programme for Rare Diseases Joint Transnational Call 2020. IP: Juan Bueren
   5. Ensayo clínico en fase IIa multicéntrico para conocer la factibilidad y seguridad del uso de células troncales mesenquimales derivadas del tejido adiposo (ASC) en el tratamiento de las conjuntivitis cicatriciales asociadas a síndrome de Lyell, síndrome Stevens- Johnson y Penfigoide de las membranas mucosas con afectación ocular. Estudio CELOPHIN: Instituto de Salud Carlos III (ICI21/00060). Promotor: IIS-FJD. IP: Nicolás Alejandre Alba.
   6. Ensayo clínico en fase IIa para evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento con células troncales alogénicas mesenquimales derivadas de la grasa en pacientes con estenosis inflamatoria única en el contexto de la Enfermedad de Crohn. FJD-MEIC-21-01. Instituto de Salud Carlos III (ICI21/00038). Promotor: IIS-FJD. IP: Maria Dolores Herreros Marcos
   7. Ensayo clínico fase III, multicéntrico, aleatorizado, abierto, de comparación del tratamiento con células mesenquimales alogénicas frente a células mesenquimales autólogas y frente a control activo con ácido hialurónico en pacientes con artrosis de rodilla. ARTROCELL. Instituto de Salud Carlos III (PIC18/00001). Promotor: Fundación Instituto de Estudios Ciencias de la Salud de Castilla y León (IECSCYL)-Instituto de Investigación Biomédica de Salamanca (IBSAL). IP en IISFJD: Emilio Calvo Crespo
   8. Eficacia, seguridad y coste-efectividad del metotrexato, adalimumab, o su combinación en uveítis no anterior no infecciosa: un estudio multicéntrico, aleatorizado, paralelo de 3 brazos, con control activo, de fase 3, abierto, con evaluador cegado. CO-THEIA. Instituto de Salud Carlos III (ICI19/00020). Promotor: Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Clínico San Carlos. IP en IISFJD: Ester Carreño Salas.
   9. Estudio aleatorizado y doble-ciego para valorar el beneficio de Colchicina en pacientes con IC Aguda IMIB-CO-2020-01 (COLICA). Instituto de Salud Carlos III (ICI19/00055). Promotor: Fundación para la Formación e Investigación Sanitarias de la Región de Murcia. IP en IISFJD: Borja Ibañez Cabeza y Mikel Taibo.
   10. Ensayo clínico aleatorizado para evaluar la utilidad del genotipado de CYP2D6 para mejorar la eficacia y la seguridad del tramadol en el tratamiento del dolor postoperatorio agudo. Tradol-PriME. Instituto de Salud Carlos III (ICI20/00131). Promotor: Fundación de investigación Biomédica del Hosp. Univ. de La Princesa. IP en IISFJD: Dolores Martinez Perez y Lucía Llanos Jiménez.
   11. FOVOCIP: Un ensayo aleatorizado, multicéntrico de fosfomicina frente a ciprofloxacino para la neutropenia febril en pacientes hematológicos: eficacia y seguridad microbiológica. Promotor: Fundación para la Investigación y la Innovación Biosanitaria del Principado de Asturias (FINBA). ISCIII (ICI). 2022-2024 IP en IISFJD: Laura Solán Blanco.
   12. Estudio de la evolución y factores asociados a la Calidad de Vida relacionada con la Visión y con la Salud en sujetos con uveítis no infecciosa: un análisis longitudinal. Promotor: Fundación de Investigación Biomédica del Hospital Clínico San Carlos. ISCIII (PI20/01221). IP en IISFJD: Inés Hernanz Rodriguez.
   13. SPAREKID: Multi-markers risk assessment of kidney sensitivity to injury to personalize prevention of acute kidney injury. IP: Alberto Ortiz. Convocatoria europea: ERAPerMed. Convocatoria ISCIII: Proyectos de Colaboración Internacional AES 2022. Referencia ISCIII: AC22/00027. Duración: 3 años (01/01/2023-31/12/2025).
   14. SIGNAL: Body fluid proteome SIGnatures for persoNALised intervention to prevent cardiovascular and renal complications in diabetes. IP en nuestro centro: Beatriz Fernández. Convocatoria europea: ERAPerMed. Convocatoria ISCIII: Proyectos de Colaboración Internacional AES 2022. Referencia ISCIII: AC22/00028. Duración: 3 años (01/05/2023-30/04/2026).
   15. Estudio Fase IIb multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, para evaluar seguridad y eficacia de la administración intralesional de dos dosis de células mesenquimales troncales adultas alogénicas de tejido adiposo expandidas (CMTAd), acondicionadas en hidrogel de ácido hialurónico, como tratamiento para pacientes con incontinencia fecal. ALOFEC-2019. Instituto de Salud Carlos III (ICI19/00027). Promotor: Fundación Pública Andaluza Para La Investigación De Málaga En Biomedicina Y Salud (FIMABIS). IP en IISFJD: Dra. Dolores Herreros Marcos.
   16. EARLY-GENE: "Tratamiento precoz con candesartán frente a placebo en portadores asintomáticos de alteraciones genéticas de miocardiopatía dilatada (MCD) (ensayo EARLY-GENE)". Promotor: FUNDACION INVESTIGACION BIOMEDICA HOSPITAL PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA. ISCIII (ICI21/00044). 2022-2025. IP en nuestro centro: Jose Manuel Rubio Campal.
   17. DURATIOM: Ensayo abierto multicéntrico aleatorizado y pragmático de fase III para evaluar la eficacia y seguridad de diferentes duraciones de tratamiento antimicrobiano de infecciones asociadas al material de osteosíntesis tras fractura de hueso largo. ISCIII (ICI21/00014). 2022-2025. Promotor: Fundación para la Gestión de la Investigación en Salud de Sevilla (FISEVI). IP en nuestro centro: Antonio Blanco.
   18. Eficacia de la colchicina en prevención secundaria de eventos vasculares y progresión renal en pacientes con enfermedad renal crónica moderada (Estudio COLCHIREN). ISCIII. Promotor: Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Gregorio Marañón (FIBHGM).
   19. Desarrollo y validación de un modelo predictivo (DiagnoLung Dx) para el diagnóstico precoz del cáncer de pulmón basado en marcadores moleculares, imágenes y factores de riesgo utilizando herramientas de Big Data a través de un estudio observacional multicéntrico. RETOS (RETOS C005_00152799). Promotor: AMADIX. IP en el IISFJD: Maria Jesus Rodriguez Nieto.
   20. Ensayo clínico en fase I-IIa, nacional, multicéntrico, para evaluar la seguridad y eficacia preliminar de la terapia CAR-T CD19 en pacientes con nefritis lúpica refractaria. ISCIII (ICI24/00034). 2025-2028. Promotor: IIS-FJD. IP: Alberto Ortiz.
   21. "Eficacia y seguridad de 7 versus 14 días de tratamiento antibiótico para la bacteriemia producida por Pseudomonas aeruginosa: un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado (SHORTEN-2) con un análisis DOOR/RADAR". ISCIII (ICI21/00075). Promotor: Fundación para la Gestión de la Investigación en Salud de Sevilla (FISEVI). IP en IIS-FJD: Elizabet Petkova.
   22. Desarrollando un tratamiento accesible de edición génica para anemias hereditarias (GENERA). RETOS (PID2023-152564OB-I00). Promotor: CIEMAT. IP en IIS-FJD: Jose Luis Lopez Lorenzo.

• ACTIVIDAD UICEC 2024

En la tabla adjunta se muestra un resumen de los 160 estudios a los que se ha dado algún tipo de soporte durante 2024 ordenados de mayor a menor volumen de actividad y por Servicio/Grupo de investigación y tipo de promotor.